Tin này nhanh chóng được các phương tiện thông tin loan truyền rộng rãi và được công chúng đặc biệt quan tâm. Nó mang lại niềm hy vọng lớn lao cho những người cao tuổi đang có những biểu hiện suy giảm trí nhớ và cả cho thân nhân của họ.

Bệnh Alzheimer hiện ảnh hưởng đến khoảng 50 triệu người trên thế giới và thường xuất hiện ở những người cao tuổi. Bệnh được đặt theo tên của TS Alois Alzheimer, người lần đầu tiên mô tả tình trạng này vào năm 1906.

Theo báo cáo của Hiệp Hội Alzheimer Hoa Kỳ, năm 2021, ước tính có khoảng 6,2 triệu người Mỹ từ 65 tuổi trở lên đang sống chung với bệnh mất trí nhớ Alzheimer.

Bệnh thường tiến triển chậm, có thể khởi phát từ vài chục năm trước khi có triệu chứng ban đầu với những biểu hiện đãng trí hay sa sút trí tuệ nhẹ. Về sau, bệnh tiến triển nhanh hơn. Ở giai đoạn cuối, bệnh nhân thường bị tổn thương não nghiêm trọng, khiến người bệnh hoàn toàn mất khả năng tư duy, nhận thức… thậm chí không thể tự mình thực hiện cả những công việc hàng ngày, như ăn uống, mặc quần áo, đi vệ sinh,… Dần dần, cơ thể bị suy kiệt, dẫn đến tử vong.

Hiện việc chẩn đoán xác định và điều trị bệnh Alzheimer vẫn còn nhiều khó khăn. Theo BS Patrizia Cavazzoni, Giám đốc Trung tâm Nghiên cứu và Đánh giá Thuốc của FDA, những liệu pháp cho bệnh Alzheimer hiện có chỉ để điều trị triệu chứng. Và aducanumab là liệu pháp đầu tiên dùng kháng thể đơn dòng, nhắm mục tiêu vào các mảng bám beta amyloid, một trong những chỉ dấu đặc trưng và có ảnh hưởng đến quá trình phát triển của bệnh.

Thông tin từ FDA cũng cho biết:  Sự chấp thuận cho lưu hành thuốc aducanumab là dựa trên 3 nghiên cứu ngẫu nhiên, mù đôi riêng biệt, với 3.382 bệnh nhân mắc bệnh Alzheimer. Kết quả là những người dùng thuốc đã giảm đáng kể mảng bám beta amyloid, trong khi những người chỉ dùng giả dược trong nhóm đối chứng thì các mảng bám này không giảm.

Tuy nhiên, bên cạnh những thông tin ban đầu khá lạc quan, vẫn còn nhiều vấn đề cần được làm sáng tỏ trong thời gian tới về việc sử dụng thuốc aducanumab trong điều trị bệnh mất trí nhớ Alzheimer.

Cho đến nay, nguyên nhân chính xác gây ra bệnh Alzheimer vẫn chưa được hiểu đầy đủ và vẫn còn một số tranh luận xung quanh việc liệu beta amyloid có phải là nguyên nhân chính gây suy giảm nhận thức ở bệnh nhân Alzheimer hay không? Và liệu loại bỏ nó có giúp ích gì không?

Khi bình luận về thuốc Aduhelm, BS Ronald Petersen, chuyên gia bệnh Alzheimer tại Trung tâm Y tế Mayo Clinic (Mỹ) đã cho rằng: “Đây không phải là thuốc trị dứt điểm căn bệnh mà chỉ hy vọng làm chậm tiến triển bệnh”.

Ngay trong quá trình nghiên cứu và xét duyệt để cấp phép loại thuốc này, thực tế cũng không phải là không có vấn đề.

Vào tháng 3.2019, hãng sản xuất Biogen cho biết aducanumab (trước đây còn được gọi tên theo ký hiệu là BIIB037) không có khả năng đạt được các mục tiêu chính của nó sau 2 thử nghiệm giai đoạn III, bị hủy bỏ vì kết quả tạm thời kém.

Khoảng 7 tháng sau đó, hãng Biogen đã thông báo rằng một phân tích mới cho thấy loại thuốc này đã đáp ứng được mục tiêu của nó, bao gồm cả về nhận thức và chức năng.

Đến tháng 11.2020, Ủy ban Cố vấn Thuốc tác dụng trên hệ thần kinh ngoại biên và trung ương của FDA bỏ phiếu chống lại việc phê duyệt thuốc này với tỷ lệ 8 chống 1, vì dựa trên kết quả thử nghiệm lâm sàng, bằng chứng về hiệu quả không đủ mạnh. Một số thành viên cho rằng hồ sơ còn thiếu một thử nghiệm lâm sàng lớn đặc biệt cho loại thuốc này.

BS Caleb Alexander, nhà nghiên cứu dược phẩm tại Đại học Johns Hopkins và là thành viên hội đồng chuyên gia độc lập của FDA, nói: “Tôi ngạc nhiên và thất vọng”. Theo BS Alexander, khó có nhà khoa học nào cảm thấy thuyết phục trước các bằng chứng thử nghiệm lâm sàng của aducanumab!

Mặc dù còn nhiều ý kiến khác nhau về hiệu quả của thuốc, nhưng rồi cơ quan FDA cũng đã thông qua việc cho phép Biogen sản xuất thuốc này theo thủ tục phê duyệt nhanh (accelerated approval) – một quy trình phê duyệt sớm hơn, chỉ dành riêng cho các loại thuốc mang lại lợi thế có ý nghĩa cho một căn bệnh nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng – mà chưa có lựa chọn khác để thay thế.

FDA tin rằng đây là một loại thuốc có thể mang lại lợi ích lớn hơn các phương pháp điều trị hiện có, dù vẫn còn một số điều không chắc chắn, có thể cần nghiên cứu thêm về lợi ích của thuốc.

Theo quy trình này, FDA cũng yêu cầu nhà sản xuất Biogen phải tiến hành một thử nghiệm lâm sàng mới ngẫu nhiên, có đối chứng để xác minh lợi ích của thuốc. Trong trường hợp nếu thuốc không cho thấy lợi ích lâm sàng, cơ quan FDA có quyền rút lại giấy phép đã phê duyệt.

Về các tác dụng không mong muốn mà người dùng thuốc aducanumab có thể gặp, bao gồm: Nhức đầu, chóng mặt, buồn nôn, lú lẫn, thay đổi thị lực, cũng như các phản ứng quá mẫn (nổi mày đay, phù mạch).

Người dùng aducanumab cũng có thể có các biểu hiện sưng tạm thời ở các vùng não (thường không gây ra triệu chứng mà chỉ được phát hiện qua chẩn đoán hình ảnh và có thể khỏi theo thời gian).

Ngoài ra, chi phí điều trị cũng là điều phải cân nhắc:

Hãng bào chế Biogen cho biết: Chi phí bán sỉ tại Hoa Kỳ của thuốc Aduhelm là khoảng 4.312 đô la cho một lần điều trị bằng cách truyền qua đường tĩnh mạch. Với yêu cầu 4 tuần truyền một lần; như vậy, chi phí thuốc điều trị hàng năm cho một bệnh nhân là vào khoảng 56.000 đô la (tức hơn 1.300.000.000 VNĐ).

Ngoài ra, để đề phòng các tai biến xuất huyết hoặc sưng tấy nhỏ ở não có thể xảy ra trong quá trình điều trị, người dùng thuốc Aduhelm cần được theo dõi hình ảnh quét não thường xuyên, với chi phí cũng không phải nhỏ.

Tuy nhiên, nhiều người vẫn lạc quan, như bàKristen Clifford, Giám đốc Chương trình của Hiệp hội Bệnh Alzheimer (Hoa Kỳ) nói với phóng viên báo Y khoa Medscape Medical News: “Đối với những người cókhả năng đủ điều kiện điều trị loại thuốc nàycóthể đồng nghĩa với thêmthời gian chất lượng hơn. Đặc biệt là trong trường hợp chẩn đoán sớm, có thể kéo dài thêm vài tuần hoặc vài tháng hoặc thậm chí có thể nhiều năm sống tích cực cho người bệnh”.