Trong nhiều thập kỷ, các nhà khoa học biết rằng cholesterol LDL đóng vai trò trung tâm trong bệnh tim mạch vì các hạt cholesterol này có thể tích tụ bên trong thành mạch và gây xơ vữa động mạch. Theo thời gian, sự tích tụ có thể làm tắc nghẽn dòng máu và dẫn đến đau tim hoặc đột quỵ. Vì vậy, giảm cholesterol LDL là một chiến lược quan trọng để phòng ngừa bệnh tim và giảm nguy cơ ở những người đã mắc bệnh. 

Theo các chuyên gia, enlicitide được tạo ra dựa trên hàng thập kỷ nghiên cứu tại Trung tâm y học UT Southwestern (Mỹ). Nhiều năm trước, các nhà khoa học Michael Brown và Joseph Goldstein đã xác định được thụ thể LDL trên tế bào gan giúp loại bỏ cholesterol LDL khỏi máu. Phát hiện này nhận được giải Nobel Y học năm 1985 và mở đường cho statin - loại thuốc hạ cholesterol sử dụng rộng rãi nhất hiện nay. Sau đó, các nghiên cứu biết rằng một số người tự nhiên có cholesterol LDL thấp hơn do những thay đổi di truyền làm giảm sản xuất PCSK9 - loại protein hạn chế số lượng thụ thể LDL trên tế bào gan, khiến cơ thể khó loại bỏ cholesterol hơn. 

“Cholesterol xấu” LDL gây xơ vữa động mạch, làm tắc nghẽn dòng máu và dẫn đến đau tim, đột quỵ. Ảnh: Canva

Phát hiện này đã dẫn đến sự phát triển của các chất ức chế PCSK9 dạng tiêm, bao gồm kháng thể đơn dòng và liệu pháp dựa trên RNA. Các loại thuốc như evolocumab và alirocumab có thể làm giảm cholesterol LDL khoảng 60%. Mặc dù các phương pháp điều trị dạng tiêm này rất hiệu quả, nhưng chúng không được sử dụng rộng rãi trong chăm sóc sức khỏe hàng ngày do chi phí cao và rào cản bảo hiểm. 

Enlicitide khắc phục được nhược điểm này. Nó nhắm vào cùng một con đường PCSK9 như các loại thuốc tiêm đó, gắn vào protein trong máu để giúp cơ thể loại bỏ cholesterol LDL hiệu quả hơn, nhưng thuốc được uống mỗi ngày một lần khiến nó trở thành lựa chọn đơn giản hơn cho bệnh nhân. 

Thử nghiệm giai đoạn 3 bao gồm 2.909 người tham gia, những người hoặc bị xơ vữa động mạch hoặc được coi là có nguy cơ do các bệnh lý liên quan. Khoảng 2/3 số người tham gia được dùng enlicitide, trong khi số còn lại dùng giả dược. Hầu hết người tham gia đã dùng statin, nhưng mức cholesterol LDL trung bình của họ vẫn ở mức 96 mg/dl, cao hơn nhiều so với mục tiêu khuyến nghị là 70 mg/dl đối với những người bị xơ vữa động mạch và 55 mg/dl đối với những người có nguy cơ mắc bệnh tim mạch do xơ vữa động mạch. 

Sau 24 tuần, những bệnh nhân dùng enlicitide thấy mức cholesterol LDL giảm khoảng 60% so với những người dùng giả dược. Theo các chuyên gia, hiệu quả giảm cholesterol LDL này là mức giảm cao nhất từng đạt được với một loại thuốc uống kể từ khi thuốc statin được phát triển. Nếu thuốc được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) Hoa Kỳ chấp thuận, nó có thể mang đến cho hàng triệu người dân nước này một cách mới để giảm nguy cơ đau tim và đột quỵ. 

(Theo The New England Journal of Medicine, 3/2026)

Theo TSK số 705